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Revue AIXIAL #11

Accès compassionnel aux médicaments présumés innovants : Pour ne pas tranformer l’espoir en désespoir

Le nouveau dispositif dérogatoire français d’accès aux médicaments (accès précoce/compassionnel) qui remplace les ATU et RTU depuis juillet dernier, est bienvenu. Il simplifie un système qui, bien que novateur en son temps était devenu hautement complexe, jugé même par certains comme quelque fois dissuasif.

La réduction des modes d’accès dérogatoires en trois catégories au lieu de sept ou huit, un guichet unique, une articulation entre ANSM et HAS, la fixation de délais maximum de réponse des autorités, les consultations de pré-dépôt, sont autant d’éléments facilitateurs laissant présumer d’un système plus simple, plus prévisible, plus réactif avec comme conséquence principale attendue, un accès plus rapide aux médicaments concernés. Saluons aussi la dématérialisation des procédures de demandes ainsi que les processus d’accompagnement mis en place, notamment à l’égard des industriels[1]. Le recueil de données qui conditionne de tels accès ne va certes pas sans quelques difficultés pratiques[2] mais l’on compte cependant sur la bonne volonté des uns et des autres pour trouver des aménagements susceptibles de le faciliter sans surcharger les praticiens rendus ainsi plus disponibles pour leurs patients.

Aux dires du ministère de la santé, « cette réforme permet de simplifier et d’harmoniser les procédures, de garantir un accès et une prise en charge immédiates des patients[3] ».

Une telle réforme ne doit cependant pas être vue comme juste simplificatrice et faite pour contenter « en même temps » les autorités et les industriels. Ne confondons pas les fins et les moyens. Sa finalité est d’améliorer autant qu’il est possible la couverture de besoins vitaux urgents, besoins qui concernent en règle des patients gravissimes arrivés à un stade ultime de leurs maladies et pour lesquels il s’agit d’un dernier espoir. Cette réforme ne sera un succès qu’à cette condition.

Dans le cadre des demandes d’accès compassionnels, l’espoir suscité par ce type de médicament, dès lors qu’il est envisagé comme piste sérieuse par le thérapeute avec son patient génère un dernier espoir qui pourrait se transformer en désespoir dans le cas où l’industriel refuserait de donner son accord par peur des effets indésirables.
Patients et prescripteurs attendent donc à la fois célérité, transparence mais aussi humanité et responsabilité éthique de la part des industriels comme de celle des autorités.

[1] Parmi les documents visant à faciliter le processus figure un guide d’accompagnement des laboratoires https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-06/acces_precoces_-_guide_accompagnement_des_laboratoires.pdf.

[2] le recueil exhaustif des données conformément aux PUT-RD fixés avec la HAS va nécessiter des moyens à répartir sur l’ensemble du territoire pour ne pas créer une inégalité géographique d’accès ainsi qu’un juste dédommagement des personnels concernés par la collecte et l’élaboration d’une « convention cadre » liant les opérateurs de la collecte aux laboratoires pharmaceutiques financeurs …

[3] https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisation-d-acces-precoce-autorisation-d-acces-compassionnel-et-cadre-de

— Ecrit par Jacques Massol, MD, PhD, consultant AIXIAL

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