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Revue AIXIAL #12

Les accès précoces vont-ils remettre à l’ordre du jour les contrats de performance ?

De nouveaux médicaments présumés innovants aux performances incertaines et supposés onéreux se multiplient. Ils vont dans bien des cas, utiliser la nouvelle voie dérogatoire des accès précoces.        

Si l’octroi de ces accès à ce type de médicaments entraîne automatiquement leur prise en charge et un prix momentanément libre, il peut cependant soulever des difficultés tarifaires au moment de leur entrée dans le droit commun.

Au stade de leur passage en « HTA assessment » – (i.e. en France à la commission de la Transparence) -, porter un jugement assuré sur le service médical qu’ils sont susceptibles de rendre à la collectivité est sinon impossible du moins particulièrement difficile. Aussi, est-il hasardeux, en raison des prix attendus, de prédire leur efficience dès leur entrée, et encore plus de prévoir leur impact budgétaire à long terme.

Outre le risque médical de surseoir ou d’accepter trop tôt ce type de médicament, le risque économique qu’ils portent en eux, peut peser lourd dans la prise de décision des autorités de santé.

Pour tenter de gérer ces risques, se sont développés dans de nombreux pays (modérément en France, beaucoup plus dans des pays comme l’Italie[1]  des contrats de partages de risque et notamment des contrats de performance entre les payeurs (en France le CEPS), et les industriels.

De tels contrats se fondent sur les performances en vie réelle estimées sur des indicateurs cliniques réputés pertinents et fiables qui permettent une évaluation au niveau populationnel ou au niveau individuel (« Payer pour voir » ou « satisfait ou remboursé »)[2]. Ces contrats ont donc, du moins en théorie, des conséquences prévisibles.

Concernant les accès précoces (accordés pour 1 an, éventuellement renouvelable), un suivi des patients traités s’impose à l’entreprise qui en bénéficie (PUT-RD)[3]. Mais contrairement aux contrats de performance, les conséquences tarifaires des résultats issus de ce type de suivi sont sinon absentes du moins guère prévisibles. Formalisés sous forme de PUT, tout comme les études post-inscription, les finalités de ces suivis, en effet, sont sanitaires et non tarifaires.

En France, bien que le président actuel du CEPS se soit déclaré favorable aux contrats de performance[4], l’expérience qui en ressort semble très mitigée[5] et ces contrats ne sauraient s’appliquer à tous les cas de figure, par exemple lorsque les horizons temporels d’acquisition des preuves demandent des périodes longues, incompatibles avec des adaptations de prix.

De plus, le citoyen a quelques difficultés à en apprécier l’issue car leurs clauses ne sont guère accessibles et il est difficile de savoir si les paris pris lors de leur signature ont été tenus sauf lorsque les performances sont bonnes, auxquels cas leurs résultats seront évidemment plus volontiers publiés.

Fort de l’expérience de contrats décevants, se pose néanmoins la question de savoir si la tarification de ce que l’on nomme maintenant les supposées « innovations disruptives » – qui portent en elles de nombreuses incertitudes mais dont on peut s’attendre à ce qu’elles aient un impact budgétaire élevé – ne pourraient pas relever de contrats plus satisfaisants ?

En s’inspirant de l’expérience de nombreux pays qui les utilisent[6] et à condition de se mettre d’accord sur un certain nombre de points clés :  – indicateurs indiscutables sur lesquels les fonder, (élaborés par la HAS ?), garanties de recueil, d’analyse et d’évaluation des données de suivi, sécurisation des mécanismes d’application des conséquences tarifaires selon les résultats – de tels contrats pourraient-ils devenir plus attrayants pour la France ? devenant alors l’une des clés du difficile financement des présumés innovations coûteuses.

Des exemples de contrats réussis, utiles à la santé publique et aux deux parties contractantes, seraient possiblement de nature à réduire les craintes des payeurs et à remettre ces contrats à l’ordre du jour. Mais resterait encore à rassurer la Société sur le fait que les décideurs font alors un bon usage des deniers publics. Car si jusqu’ici les citoyens ne semblent guère concernés par le financement des innovations, laissant à l’administration le soin de faire « au mieux », les montants des sommes engagées au nom de la collectivité pour de présumées innovations depuis quelques années risquent, à n’en pas douter, d’augmenter les attentes de transparence. Savoir comment le CEPS accepte de tels contrats et la façon dont ils sont respectés, sans porter pour autant atteinte aux secrets industriels, semble être un minimum exigible.

[1] Outcomes-Based Contracting Experience: Research Findings from U.S. and European Stakeholders Nazareth et al. (Octobre 2017). Consulté le 30 mai 2022.

[2] L’accès au marché remboursé pour les médicaments : Les contrats de partage de risque fondés sur les résultats. Gérard de Pouvourville et Louis Mongrédien (Juillet 2012). Consulté le 30 mai 2022.

[3] Accès précoce et compassionnel aux médicaments : quels changements pour les industriels ? Site de la HAS (Vendredi 2 juillet 2021). Consulté le 30 mai 2022.

[4] Compte rendu, « Commission d’enquête chargée d’identifier les facteurs qui ont conduit à la chute de la part de l’industrie dans le PIB de la France et de définir les moyens à mettre en œuvre pour relocaliser l’industrie et notamment celle du médicament » (Novembre 2021), Audition à l’assemblée nationale. Consulté le 30 mai 2022.

[5] Jean-Patrick Sales (CEPS) : « les deux inconvénients du paiement étalé » (Juillet, 2020) par Gilles Noussenbaum dans « Décision & Stratégie Santé ». Consulté le 30 mai 2022. Disponible à : https://www.decision-sante.com/medecine-pharmacie/actualites/jean-patrick-sales-ceps-les-deux-inconvenients-du-paiement-etale. Consulté le 30 mai 2022.

[6] Outcomes-Based Contracting Experience: Research Findings from U.S. and European Stakeholders Nazareth et al. (Octobre 2017). Consulté le 30 mai 2022.

— Ecrit par Ryan Trehard, économiste et consultant AIXIAL Group et Jacques Massol, MD, PhD, consultant AIXIAL Group

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