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Revue AIXIAL #9

Evaluation conjointe européenne des produits de santé : quelle place restante pour les organismes nationaux d’HTA[1] ?

 

Une initiative de la Commission Européenne prévoit que les organismes nationaux d’HTA des pays membres de la Communauté évaluent conjointement, via un comité de coordination, la valeur ajoutée des produits de santé en vue de leur accès au marché.

Projet rationnel ! dira-t-on car l’évaluation scientifique de cette valeur ajoutée effectuée jusqu’ici par chacun des pays de la Communauté pour son propre compte avec ses propres critères, à partir d’un corpus de données cliniques en grande partie identique est un brin redondante. Une évaluation unique permettrait une économie de moyens et peut-être de temps, voire donnerait une légitimité accrue en termes de solidité à cette évaluation. Pour ses défenseurs, – notons qu’elle a reçu le soutien conjoint des représentants de l’industrie pharmaceutique allemande et française Leem-vfa[2], – la charge administrative répétitive lourde, parfois dissuasive, des dépôts de dossiers devant être formatés selon les exigences locales, serait ainsi diminuée. Enfin, avantage très attendu par les industriels, l’évaluation conjointe permettrait une meilleure prévisibilité.

Une telle initiative pose toutefois en premier la question du respect du principe de subsidiarité et aurait d’importantes conséquences directes et indirectes, elle modifierait directement le règlement du Parlement et du Conseil et indirectement les missions des organismes nationaux d’évaluation des technologies de santé ou Health Technology Assessment (HTA).

Sachant que le travail fourni via le comité de coordination européen recouvrirait une grande partie de celui réalisé par les organismes nationaux d’HTA : quelle place laisserait-il alors à ces organismes tels qu’en France la Haute Autorité de Santé (HAS)[3]?

Pour donner des gages du respect de la subsidiarité, la Commission stipule que l’évaluation conjointe ne ferait que décrire et synthétiser les faits cliniques issus des programmes de R&D sans porter de jugement de valeur sur la façon dont chaque Etat devrait les utiliser. Le nouveau règlement qui s’imposerait laisserait par ailleurs la possibilité aux États membres de réaliser des analyses complémentaires cliniques sur les données ayant permis son travail. De même ces derniers pourraient effectuer des évaluations non cliniques à tout moment et auraient la possibilité de demander aux industriels des informations, analyses et autres données probantes supplémentaires, si nécessaire.

Enoncée ainsi, on supposera que l’évaluation conjointe remplacerait, au moins partiellement, cette partie de l’évaluation réalisée en France par la Commission de la Transparence (CT) qui permet de graduer le niveau de valeur ajoutée d’un médicament, l’ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) ou par la CNEDIMTS pour les dispositifs médicaux qui utilise l’ASA (Amélioration du Service Attendu).

A quel point l’évaluation conjointe recouvrirait-elle celle de l’ASMR ou de l’ASA ? Des précisions sont attendues.  Nous pouvons cependant déjà essayer de faire ressortir les limites d’un tel critère afin de dessiner ce qu’il y manquerait pour éclairer les décideurs. Cela nous laisserait présumer de la place que pourrait conserver les organismes nationaux d’HTA.

Prenons l’exemple du médicament. L’ASMR s’appuie essentiellement sur une comparaison de valeur clinique d’un médicament généralement par rapport à un autre. Dans les bons cas la comparaison est effectuée en face à face au cours d’un essai contrôlé randomisé en aveugle par rapport à un produit actif utilisé de façon optimale, dit comparateur acceptable. Elle peut être délivrée soit vis-à-vis de ce comparateur, en termes d’efficacité et/ou parfois de tolérance, soit dans la stratégie thérapeutique, souvent sans précision. Pour que l’ASMR puisse être quantifiée entre I et V (pas d’ASMR), la quantité d’effet en termes d’efficacité clinique, qualité de vie et tolérance est déterminante. En effet, seul le bénéfice clinique et/ou de qualité de vie mérite pleinement le qualificatif de progrès, ceux appréciés sur des critères éloignés du bénéfice clinique étant beaucoup plus souvent hypothétiques et incertains. Que penser du progrès apporté par un médicament qui améliore le test de marche à 6 mn dans une maladie rare handicapante ?

Dans sa doctrine datée de décembre 2020[4], la CT a mentionné des éléments de pondération tels que la notion de besoin médical et la qualité de la démonstration. Elle apprécie la quantité d’effet et sa pertinence clinique notamment « au regard du besoin médical dans l’indication évaluée ». « Par exemple, une faible quantité d’effet en termes de morbi-mortalité pourra conduire à une ASMR V lorsque le besoin médical est couvert ou à une ASMR supérieure à 5 lorsque le besoin médical ne l’est pas ».

Supposons que l’évaluation conjointe synthétise les faits cliniques utilisés jusqu’ici pour apprécier l’ASMR, en affichant les performances cliniques théoriques d’un produit par rapport à un ou plusieurs autres ; qu’elle puisse, comme la CT, évaluer la qualité de la démonstration, estimer le degré d’incertitude voire introduire la notion de besoin médical dans une maladie donnée. Que manquerait-il alors comme information sur le progrès à attendre d’un médicament afin d’éclairer les décideurs ?

On partira du principe que, pour prendre des décisions sur un produit de santé au nom d’une collectivité, les décideurs ont besoin de savoir ce qu’il apporte spécifiquement à cette collectivité.  Or les faits cliniques utilisés pour apprécier l’ASMR ou l’ASA sont insuffisants pour documenter parfaitement cette question qui nécessite de recueillir et de prendre en compte des éléments complémentaires purement nationaux dont l’évaluation relève de prérogatives nationales. Afin d’estimer l’apport spécifique d’un produit de santé pour sa collectivité d’appartenance, il reviendrait donc légitimement aux organismes d’HTA nationaux de les évaluer et d’adapter la valeur ajoutée issue de l’évaluation conjointe à ces particularités nationales

Comment réaliser cette adaptation ? Je n’aurai pas l’outrecuidance d’édicter des règles à la place des organismes d’HTA. Je voudrais juste rappeler qu’en France, il existe un critère appelé « Intérêt de Santé Publique » (ISP) qui figure dans le décret d’octobre 1999. Ce critère a fait l’objet de deux travaux successifs auxquels j’ai eu le plaisir de participer[5]. Il contient, me semble-t-il, les éléments manquants qui pourraient compléter utilement l’évaluation conjointe telle que nous l’avons supposément décrite. En effet, le principe même de l’ISP consiste à adopter une perspective populationnelle en vie réelle pour une collectivité donnée.  Il se nourrit de l’évaluation de la valeur ajoutée clinique d’un produit de santé sans s’y résumer. L’impact d’un produit sur la santé sur une population cible, la dépendance de son effet selon un système de santé donné et son impact sur celui-ci, le fardeau de santé publique concernant son indication dans un territoire particulier, l’importance du besoin qu’il représente dans ce territoire, en tenant compte de l’épidémiologie de la maladie visée sont des critères d’ISP qui devraient permettre d’adapter l’évaluation européenne de la valeur ajoutée aux particularités de chaque Etat membre.

Les organismes d’HTA devraient ainsi non seulement conserver un rôle dans l’évaluation des produits de santé pour l’accès au marché mais développer leurs propres méthodes de l’évaluation de l’amélioration du service rendu par les produits de santé pour leur propre collectivité.

Cette évaluation laisse apparaître en filigrane la nécessité de disposer de données robustes sur l’épidémiologie, le système de santé, la politique de santé nationale et le besoin de disposer de méthodes de modélisations fiables. Elle devrait faire apparaître aussi, au fil de l’eau, en négatif, le besoin précis de données de RWE pour évaluer le vrai bénéfice rendu par les produits de santé pour une collectivité donnée.

Enfin, une telle évaluation à l’adresse des décideurs pourrait favoriser la mise en cohérence les décisions de remboursement et de tarification, qui pour aussi périodiques et délimitées qu’elles soient, ont un impact de santé publique national – avec les politiques de santé publique de chaque pays, qu’il s’agisse des plans de santé publique, de l’administration du système de santé ou des orientations de recherche biomédicales et en santé…

— Ecrit par Jacques Massol, MD PhD, consultant AIXIAL

[1] Health Technology Assessment

[2] https://www.leem.org/publication/position-commune-leem-vfa-sur-la-cooperation-europeenne-en-matiere-devaluation-des

[3] Nous n’évoquerons pas ici les conséquences en termes d’évaluation médico-économique.

[4] https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-03/doctrine_ct.pdf

[5] Le premier travail de conceptualisation a été réalisé à la demande de Lucien Abenhaim, alors Directeur Général de la Santé sous la présidence de Bernard Bégaud. Il a donné lieu à un premier rapport non publié : Évaluation de l’impact d’un médicament sur la santé des populations et la santé publique en 2002   C. Le Gales, J. Massol, B. Bégaud. Le second est issu du travail du groupe ISP, créé à la DGS puis transféré à la HAS, groupe que j’ai eu le plaisir d’animer pendant de nombreuses années. Il a donné lieu à un rapport remis au président de la CT  intitulé « principes et méthodes de l’évaluation de l’ISP » . Son  contenu a été partiellement publié dans un article : The public health benefit of medicines: how it has been assessed in France? The principles and results of five years’ experience. Maison P, Zanetti L, Solesse A, Bouvenot G, Massol J; ISPEP group of the French National Authority for Health.Health Policy. 2013 Oct;112(3):273-84. doi: 10.1016/j.healthpol.2013.04.007. Epub 2013 May 10

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